Лекарство будет предложено детям до 6 месяцев с атрофией позвоночника 1 типа; Оплата Лаборатория обусловлена результатами
Министерство здравоохранения объявило в четверг.
AME типа 1 — это нервно -мышечное заболевание, которое приводит к прогрессирующей атрофии мышц детей. Это первый раз, когда генная терапия (вставка генов в клетки и ткани) доступна бесплатно в бразильской общедоступной сети.
Бразилия должна присоединиться к небольшой группе из 6 стран, которые предлагают это лекарство в своих системах общественного здравоохранения. Лечение, одно из самых дорогих в мире, имеет среднюю стоимость 7 миллионов долларов на пациента.
По данным министерства, AME затрагивает 65 человек на каждые 100 000 человек. Лечение будет предложено детям до 6 месяцев, которые не находятся в инвазивной механической вентиляции более 16 часов в день.
Соглашение между Министерством здравоохранения и Novartis, производителем Zolgensma, вводит модель распределения рисков. Оплата обусловлена терапевтическими результатами, наблюдаемыми у пациентов.
Для реализации терапии Министерство здравоохранения и Novartis готовит квалификацию команд в 28 справочных службах для лечения AME в SUS, распределенных в 18 бразильских штатах.
Мониторинг пациентов, получавших лечение Zolgensma, будет выполняться постоянным комитетом, а результаты контролируются в течение 5 лет.