Правительственные оценки тратят 960 миллионов долларов на лекарство от редких заболеваний

Препарат для лечения AME (атрофия мышц позвоночника) будет доступно для 137 пациентов, как оценено Министерством здравоохранения

По оценкам Министерства здравоохранения, в течение следующих 2 лет он потратит 959 миллионов долларов на приобретение доз Zolgensma, препарата для лечения AME (атрофия мышц -мышц) и считается самым дорогим в мире.

Дозы будут предназначены для детей до 6 месяцев, диагностированная с AME типа 1, если более тяжелая болезнь, которые не получают инвазивную механическую вентиляцию более 16 часов в день. По данным Министерства здравоохранения, оправдание для разграничения более ограниченной группы — это эффективность препарата и риск применения его к другим группам. Информация была выпущена газетой ГлобусПолем

Каждая доза Zolgensma стоит около 14 миллионов долларов, но в папке говорится, что она договорилась о покупке лекарства за 7 миллионов долларов. AME — это болезнь, которая в Бразилии достигает 65 на 100 000 человек. Это составляет около 1500 человек, но, по оценкам, 137 пациентов получают лечение.

Министерство здравоохранения до сих пор получило 15 запросов на доступ к препарату, согласно ГлобусПолем Запросы отправляются на клинические оценки индивидуально перед применением дозы, которые могут быть выполнены в 14 бразильских штатах. Они есть:

  • Алагоас;
  • Сеара;
  • Федеральный округ;
  • Гойас;
  • Минас Герайс;
  • К;
  • Парана;
  • Pernambuco;
  • Piauí;
  • Рио -де -Жанейро;
  • Рио -Гранде до Норте;
  • Рио -Гранде до Сул;
  • Санта -Катарина;
  • Сан -Паулу.

А 1 -е приложение Из Золгенсмы SUS (Объединенная система здравоохранения) была проведена 14 мая в 4 -месячном ребенке в детской больнице Бразилии. В тот же день другой ребенок получил лекарство в Ресифи. Информация была выпущена Министерством здравоохранения.

С марта препарат был предложен SUS через соглашение об обмене рисками с производителем Novartis. Оплата будет произведена в рассрочку и обусловлена ​​полученными клиническими результатами.

С этой мерой Бразилия стала 6 -й страной, которая предложила лечение в системе общественного здравоохранения, наряду с Испанией, Англией, Францией, Германией и Аргентиной.

Пациенты будут сопровождаться до 5 лет. При каждой новой оценке платеж будет выпущен только в том случае, если ожидаемые результаты будут доказаны. Понять, как это будет работать:

  • 40% от общей ценыв акте инфузии терапии; 20%, после 24 месяцев инфузии, если пациент достигает контроля шеи;
  • 20%, после 36 месяцев инфузииЕсли пациент достигает контроля туловища (сидит не менее 10 секунд без поддержки);
  • 20%, после 48 месяцев инфузииесли есть поддержание достигнутого моторного прибыли;
  • Будет отмене взносов, если произойдет смерть или прогрессирование заболевания для постоянной механической вентиляции.

В дополнение к Zolgensma SUS предлагает 2 других метода лечения AME: Nusinersena и Risdiplam, оба для постоянного использования. Хотя заболевание не имеет лекарства, эти методы лечения могут стабилизировать клиническую картину или задержать его прогрессирование, снижая риск ранней смерти.